Fundacja PUS3 Foundation

Fundacja PUS3 zrzesza rodziny z całego świata dotknięte PUS3 – niezwykle rzadkim zaburzeniem neurorozwojowym. Kluczową misją fundacji jest zebranie środków finansowych niezbędnych do stworzenia terapii genowej, która umożliwi leczenie każdemu dziecku z rozpoznaniem PUS3.

Augmentacja genów z wykorzystaniem wektorów AAV (AAV Gene Augmentation) jest obecnie najbardziej dojrzałą, uniwersalną i naukowo potwierdzoną strategią leczenia przyczyn PUS3.

Współpracujemy z fundacją Gene2Cure Foundation (G2CF) – organizacją non-profit kierowaną przez światowej klasy eksperta w dziedzinie terapii genowej, prof. Leszka Lisowskiego. G2CF działa w ścisłym partnerstwie z Children’s Medical Research Institute (CMRI) w Sydney, korzystając z unikalnego, zintegrowanego ekosystemu do opracowywania i wytwarzania terapii genowych. Ich podejście bazuje na sukcesach klinicznie zatwierdzonych terapii opartych na AAV9, takich jak Zolgensma™, co umożliwia szybszą i bardziej efektywną kosztowo drogę do badań klinicznych.