Krzyś jako pierwszy chłopiec z Polski przyjął terapię genową przeciwko DMD!

Krzyś Zawada z Łodzi jako pierwsze dziecko z Polski przyjął Elevidys — komercyjną terapię genową na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). To historyczny moment nie tylko dla Krzysia i jego rodziny, ale także dla całej społeczności chorób rzadkich oraz tysięcy pomagaczy, wspierających dzieci walczące o życie. Lek udało się zakupić dzięki zbiórce na Siepomaga.pl, którą wsparło ponad 300 000 osób.

Czym jest DMD?

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to rzadka, postępująca choroba genetyczna, na którą cierpią tylko chłopcy. Prowadzi do stopniowego i nieodwracalnego zaniku wszystkich mięśni, a w konsekwencji do niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci. Dotychczas nie było na nią skutecznego leczenia. Zarejestrowana w 2023 roku terapia genowa jest szansą na zatrzymanie lub spowolnienie rozwoju choroby. Koszt terapii (około 3,2 miliona dolarów za jedno podanie) czyni ją jednym z najdroższych leków na świecie. 

Historyczny dzień

Podanie leku Krzysiowi odbyło się 9 września o godzinie 10 czasu lokalnego, w szpitalu specjalistycznym Fakeeh University Hospital w Dubaju. Rodzice chłopca z ogromnym wzruszeniem przekazali wiadomość:

Kochani, z całego serca dziękujemy Wam za wszystko. To właśnie na ten szczególny dzień czekaliśmy tak długo... Modliliśmy się każdego dnia, z nadzieją i wiarą, że ten moment w końcu nadejdzie – i stało się. Dziś Krzyś zyskał nowe życie. Przed nim otwiera się świat pełen możliwości, marzeń, które teraz mają szansę się spełnić — i to wszystko dzięki Wam. Dziękujemy Wam z całych sił.

Wsparcie, które czyni cuda

Podanie leku to efekt ogromnej mobilizacji tysięcy darczyńców — dodaje Bartosz Zmyślony z Fundacji Siepomaga. Krzyś był pierwszym chłopcem w Polsce, który rozpoczął zbiórkę na terapię genową i jest pierwszym, któremu udało się dostać lek. Chłopiec, który przez lata żył w cieniu nieuleczalnej choroby, dziś zyskał realną szansę na lepsze życie.

Wciąż trwa zbiórka na leczenie uzupełniające, które chłopiec przejdzie po terapii genowej. Historia Krzysia przeciera też szlaki innym ciężko chorym chłopcom — na Siepomaga.pl udało się już zebrać środki na terapię genową dla 4 innych dzieci.