Only the most expensive therapy in the world can stop the disease from killing Olaf!
[EN] [DE below] NOTICE! The disease that destroys his little muscles can be defeated! Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy has been recently approved in the United States and is intended for patients between the ages of 4 and 5. The cost is 3.2 million dollars (over 14 million zlotys), excluding drug administration, hospital stay, and a minimum of four months of follow-up examinations in the USA. The amount to raise is enormous, and we are running out of time! We need your support now! Olaf turned two years old in May. He's a cheerful boy who makes everyone smile. Unfortunately, his childhood is far from happy. Every day he struggles with a severe genetic disorder that causes progressive muscle degeneration affecting the whole body. How did we find out about the disorder? In the 3rd month of his life, we rushed to the hospital - we were concerned about Olaf's health condition. It turned out it was worse than we had thought. After weeks in the hospital and many painful examinations, we were informed about a possible genetic disease, and sent home. On one hand, we felt scared and uncertain about what was ahead of us, and on the other hand, we were relieved that our son finally came home from the hospital and hoped the diagnosis might have been false. We were endlessly waiting for the genetic test results, which was unbearable and caused our growing fear. Finally, we received a diagnosis, which confirmed the worst scenario no parent is ever ready for - Duchenne muscular dystrophy (DMD). It sounded like a sentence. It is a rare genetic disorder characterized by progressive muscle weakness. It usually affects boys, but a mutated DMG gene can be inherited only from a woman. Olaf had a spontaneous mutation, though (without a family history of the condition). The first symptoms of the disease include issues with lower limbs, which soon become so weak that a child can move in a wheelchair only. Next, the upper limbs and spinal muscles are affected, leading to paresis and total loss of independence. In adolescence, a person develops severe scoliosis that often requires spine surgery. In time, eating disorders and progressive muscle weakness result in dysphagia (difficulty swallowing) and malnutrition. Unfortunately, the disease is cruel enough to attack intercostal muscles supporting respiration and the heart. Their progressive weakness results in heart failure, acute respiratory failure requiring putting a patient on a ventilator, and eventually death. Olaf's weekly schedule is filled with physical therapy, pool exercises, extra muscle strengthening exercises, and appointments with a neuro speech therapist. He also regularly visits specialists in Poland and abroad. Every day, we give him massages that relax the muscles and prevent adhesions. Despite that, our son often wakes up screaming and cries from pain while holding his legs. Gene therapy in the United States can stop or significantly slow down the progress of the disease. We only have two years left to collect the enormous amount of money - the drug must be administered between 4 and 5 years of age. We are running out of time! Despite the new possibilities, we know we won't be able to raise the money ourselves. The current treatment of the symptoms of the disease is already expensive! We are starting our fundraiser today, asking for donations. Only thanks to you, little Olaf can have a chance for gene therapy! The disease impacts every minor activity. We try to make the indoor and outdoor activities engage as many muscles as possible. Although we want Olaf to enjoy his childhood and freedom, we must also remember to make him participate in exercises and games that build muscles. The more physical abilities Olaf sustains until gene therapy, the higher the chances it becomes effective! We are grateful for every donation, support, and share. We hope our fundraiser will be successful so that Olaf can thank you for saving his life. Olaf's parents 🇩🇪 [DE] Nur die teuerste Therapie der Welt kann die Krankheit stoppen, die Olaf tötet! Wir brauchen Eure Hilfe! Es gibt Hoffnung! Unser Sohn hat eine Chance, die Krankheit zu überwinden, die seine winzigen Muskeln zerstört. In den USA wurde eine Gentherapie entwickelt, die eine Chance bietet, die Duchenne-Muskeldystrophie zu stoppen. Das Medikament wird im Alter zwischen 4 und 5 Jahren verabreicht. Die Kosten belaufen sich auf 3,2 Mio. USD, also über 14 Mio. PLN. In diesem Preis sind jedoch weitere Kosten wie Medikamentenverabreichung, Krankenhausaufenthalt und Kontrolluntersuchungen in den USA für mindestens einen Zeitraum von 4 Monaten nicht enthalten. Die gesamte Summe ist unfassbar Hoch und die Zeit ist knapp, daher brauchen wir Eure Hilfe. Der kleine Olaf ist im Mai 2 Jahre alt geworden. Er ist ein überaus fröhlicher Junge, der mit seinem Lächeln jeden verzaubern kann. Leider ist seine Kindheit nicht der eines typischen Kindes seines Alters. Jeden Tag kämpft unser Sohn mit einer schweren genetischen Erkrankung, die zu einem allmählichen Muskelschwund im gesamten Körper führt. Wie haben wir dieser schreckliche Diagnose bekommen? Als unser Sohn 3 Monate alt war, wurden er ins Krankenhaus eingeliefert. Was zunächst wie eine einfache Infektion, eine vorübergehende Schwäche schien, entpuppte sich als etwas viel Ernsteres. Nach wochenlangen Krankenhausaufenthalten und vielen für Olaf traumatischen Tests und Untersuchungen wurden wir mit Informationen über eine vermutete genetische Erkrankung nach Hause geschickt. Auf der einen Seite verspürten wir Angst und Ungewissheit darüber, was uns erwartete, auf der anderen Seite die Freude darüber, dass unser Sohn endlich nach Hause kam. Wir haben gehofft, dass das bald wie ein Alptraum verschwinden wird. Wochen vergingen, während wir auf die Ergebnisse der Gentests warteten. In dieser Zeit wuchsen unsere Ängste und unsere Unsicherheit immer mehr. Nach langem Warten wurde leider das Worst-Case-Szenario bestätigt. Die Diagnose, die zu unserem Todesurteil wurde: Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Es handelt sich um eine seltene genetische Erkrankung, die nach und nach alle Muskeln im Körper zerstört. Betroffen sind vor allem Jungen, allerdings können nur Frauen das defekte Gen weitergeben. Es stellte sich jedoch heraus, dass die Krankheit bei unserem Sohn nicht erblich bedingt war, sondern die Mutation spontan aufgetreten ist. Menschen mit DMD entwickeln zunächst Probleme mit unteren Extremitäten. Die Beine werden so schwach, dass ein Rollstuhl zu einem unverzichtbaren Bestandteil des Lebens wird. Anschließend werden die Arm- und Handmuskulatur und die Paraspinalmuskulatur angegriffen, was zu deren Lähmung führt. Nach und nach verliert der Erkrankte seine Mobilität und wird zu einem Pflegefall. Das alles passiert bereits in frühen Kindesalter. Im Jugendalter tritt eine Skoliose auf und ist so schwerwiegend, dass häufig eine Wirbelsäulenoperation erforderlich ist. Im Laufe der Zeit führt eine zunehmende Muskelschwäche zu Schluckbeschwerden und Unterernährung. Leider hört die Grausamkeit der Krankheit hier nicht auf, sondern richtet sich auch gegen die Brustmuskulatur, die die Atmung und das Herz unterstützt. Ihre Schwächung führt zu einer Beeinträchtigung der Herzmuskelfunktion, einem akuten Atemversagen, das eine Beatmung erfordert, und schließlich zum vorzeitigen Tod. Olafs Wochenplan ist besteht aus Physiotherapie, Schwimmbadübungen, Hippotherapie, zusätzlichen Aktivitäten zur Muskelstärkung und ständiger Kontrolle bei einem Neurologen. Darüber hinaus finden regelmäßige Konsultationen bei anderen Ärzten in Polen und Ausland statt.Außerdem führen wir täglich Massagen durch, um die Muskulatur zu entspannen und Verklebungen vorzubeugen. Trotzdem wird unserer Sohn von ständigen Schmerzen begleitet. Die Gentherapie in den USA bietet eine Chance, die Entwicklung der Krankheit zu stoppen oder deutlich zu verlangsamen. Allerdings haben wir nur 2 Jahre Zeit, um die nötigen Mittel zu generieren. Da das Medikament im Alter zwischen 4 und 5 Jahren eingenommen werden muss. Es bleibt also wenig Zeit und die Gesamtsumme ist unvorstellbar Hoch! Trotz dieser tollen Perspektive wissen wir, dass wir aus eigener Kraft nie in der Lage sein werden, eine so große Summe aufzubringen. Schon jetzt verschlingt die Bekämpfung der Krankheit Unmengen an Geld. Deshalb beginnen wir heute, ohne länger zu warten, mit der Spendenaktion. Wir bitten Euch um Hilfe, denn nur dank Euch kann unser Kleiner eine Chance auf eine Behandlung bekommen. Olafs täglicher Kampf gegen die Krankheit findet in jeder noch so kleinen Aktivität statt. Wir versuchen den Tag so zu planen, dass durch seine täglichen Aktivitäten möglichst viele Muskelgruppen trainiert werden. Einerseits möchten wir ihm so viel Freiheit und Kindheit wie möglich ermöglichen. Anderseits müssen wir ständig drauf achten, dass sein kleiner Körper möglich viel trainiert wird. Je fitter Olaf bei der Verabreichung des Medikaments bleibt, desto größer ist die Hoffnung, dass die Gentherapie die gewünschten Ergebnisse bringt. Wir sind für jede Unterstützung, Spende und Beteiligung an der Spendenaktion dankbar. Wir glauben und hoffen sehr, dass wir mit Eurer Hilfe, diese hohe Summe rechtzeitig aufbringen werden und unser Sohn weiter leben wird. Bitte! Hilft uns das Leben unseres Kindes zu rettet. Olafs Eltern