Chciałabym wybudzić się z tego koszmaru❗️ DMD to śmiertelna choroba, która zabija mojego synka!

Aktualizacje

• 26 listopada 2025

  Aktualizacja❗️Szukamy nowych możliwości...

  Od kilku tygodni analizujemy różne kierunki dalszego leczenia Adasia, zarówno możliwe opcje terapeutyczne, jak i strategie obniżania przeciwciał. W DMD nic nie jest proste ani oczywiste. To choroba, w której każda decyzja wymaga ogromnej ostrożności, a dostępnych ścieżek jest naprawdę wiele.

  Dlatego na tym etapie skupiamy się przede wszystkim na rozwiązaniach najbardziej łagodnych i najbezpieczniejszych: monitorowaniu przeciwciał, kontrolowaniu parametrów immunologicznych, unikaniu infekcji (co jest teraz wyjątkowo ważne) oraz przygotowaniu Adasia do ewentualnych protokołów badawczych i terapeutycznych, które mogą otworzyć się w najbliższym czasie.

  

  Wszystkie te możliwości konsultujemy z lekarzami i jednocześnie pozostajemy w kontakcie z ośrodkami specjalistycznymi na świecie, aby wybrać takie działania, które  dadzą Adasiowi największą realną szansę na dostęp do leczenia – niezależnie od tego, którą ścieżkę finalnie wybierzemy.

  Równolegle porządkujemy i uzupełniamy całą dokumentację medyczną, bo w grudniu czeka nas kluczowa wizyta u profesora w Belgii – specjalisty, który prowadził już pacjentów z podobnymi wyzwaniami, w tym z podwyższonymi przeciwciałami.

  Aktualizujemy jeszcze wyniki i kompletujemy wszystko, co będzie potrzebne do dalszego planowania. Równolegle, w konsultacji z lekarzami, wprowadzamy również działania immunomodulacyjne obejmujące dodatkową ochronę immunologiczną, monitorowanie oraz dostosowywanie sterydoterapii, aby jak najlepiej przygotować organizm Adasia do kolejnych etapów leczenia.

  

  To trudny i bardzo złożony proces, ale robimy wszystko, by wykorzystać każdą możliwą szansę.
  Dziękujemy Wam za wsparcie — to dzięki Wam możemy walczyć dalej.

• 18 listopada 2025

  Z ostatniej chwili! Nie mamy dobrych wiadomości...

  Niestety na ten moment nie możemy podać Adasiowi terapii genowej, która jest obecnie zatwierdzona w USA i podawana w Dubaju w ramach lokalnych przepisów odnośnie rozszerzonego dostępu do leczenia.

  Testy przeciwciał, które decydują o możliwości podania terapii genowej, wykazały, że na ten moment Adaś nie może jej jeszcze otrzymać. To badanie sprawdza, czy organizm dziecka nie wytworzył naturalnej odporności na wirusa, który przenosi nowy gen do komórek mięśniowych.

  

  U części dzieci taka odporność pojawia się tylko tymczasowo – może pochodzić od mamy lub być efektem krótkiego kontaktu z wirusem z otoczenia. Lekarze prowadzący programy genowe zalecają powtórzenie testu po kilku miesiącach, zwłaszcza u małych dzieci. Adaś ma 4 lata, więc nadal należy do grupy małych dzieci, u których obserwowano naturalny spadek przeciwciał przeciw AAV po kilku tygodniach lub miesiącach.

  W Polsce nie da się obecnie wykonać tego badania w sposób zgodny z wymogami klinicznymi dla terapii genowych.

  Dlatego mamy powtórzyć to badanie najpóźniej w lutym w Dubaju lub USA.

  

  To wyraźny sygnał, że teraz nie jest jeszcze ten moment. Przeciwciała przeciw temu konkretnemu wirusowi mogą spaść, a Adaś nadal ma szansę na terapię genową.
  Na horyzoncie pojawiają się nowe terapie wykorzystujące inne wirusy AAV, a każdy typ wirusa to jak inna litera alfabetu – układ odpornościowy może rozpoznawać jeden, a innego zupełnie nie znać. To znaczy, że nawet jeśli Adaś ma odporność na jeden rodzaj, to może nie mieć jej na inne, wykorzystywane w terapiach nowej generacji, które już za pół roku mogą być gotowe do zatwierdzenia w USA.

  

  Teraz czekają nas rozmowy odnośnie innych opcji leczenia.

  Środki, które zbieramy, nadal będą nam potrzebne na powtórne badania, podróże, konsultacje w klinikach, leczenie farmakologiczne i codzienną rehabilitację, która pozwala Adasiowi utrzymać sprawność, dopóki nie będzie mógł przyjąć leczenia.

  Czytaj dalej
• 5 listopada 2025

  Jesteśmy już o krok od terapii Adasia❗️Dziękujemy Wam za szansę na nowe życie naszego synka

  Kochani,

  dziękujemy Wam za każde dobre słowo, udostępnienie i wsparcie, dzięki którym wciąż możemy iść krok po kroku do przodu. 

  

  Jesteśmy w trakcie wykonywania wszystkich wymaganych badań i formalności, które są niezbędne, aby Adaś mógł zostać zakwalifikowany do podania terapii genowej i objęty programem wsparcia medycznego w Dubaju.

  Niektóre wyniki musimy jeszcze dłużej monitorować, ale każde kolejne badanie przybliża nas do kontynuacji przygotowań.

  To bardzo ważny, ale też wymagający czas – pełen niepokoju, nadziei i codziennej pracy. W tle toczą się kolejne formalności wizowe i medyczne, a my robimy wszystko, by każdy krok przybliżał nas do dnia, w którym Adaś otrzyma terapię genową.

  Dziękujemy, że jesteście z nami i że nie pozwalacie nam się zatrzymać. 

  

  Każda wpłata, każde udostępnienie i każdy gest wsparcia to realna pomoc w tej walce z czasem.

  Z każdym dniem jesteśmy bliżej.

  Czytaj dalej