Szansa na sprawność

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to rzadka, genetyczna choroba, która powoduje postępujący zanik mięśni. Dotyka głównie chłopców. Organizm chorego nie produkuje dystrofiny – białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Choroba odbiera umiejętność poruszania się, zmusza do korzystania z wózka, a potem do leżenia. Zabiera zdolność jedzenia, aż w końcu oddech… Prowadzi do niewydolności serca i śmierci.

Jeszcze niedawno na tę chorobę nie było żadnego ratunku. Dziś – jest nadzieja. Od 2023 roku w USA dostępna jest terapia genowa,która dostarcza organizmowi kopię genu prowadzącą do produkcji mikrodystrofiny. Im wcześniej lek zostanie podany, tym większa jego skuteczność - obumarłe mięśnie niestety się już nie regenerują.