Najnowsze informacje dotyczące terapii genowej przeciwko DMD

Sarepta Therapeutics, producent pierwszej zarejestrowanej terapii genowej na Dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), ogłosiła czasowe zawieszenie dystrybucji leku w odpowiedzi na stanowisko rejestratora - Amerykańskiego urzędu ds. Żywności i leków (Food and Drug Administration). Zawieszenie dotyczy również podawania leku w Zjednoczonych Emiratach Arabskich (Dubaj), gdzie dystrybutorem jest firma Roche.

Reakcja producenta leku

Producent leku pracuje nad uzupełnieniem informacji o możliwych skutkach ubocznych leku.

Wynika to z tego, że terapia genowa bazuje na tzw. wektorze wirusowym (AAVrh74), który wiąże się z ryzykiem niewydolności wątroby. Dotychczasowe, pojedyncze przypadki zgonów pacjentów dotyczyły osób w zupełnie innej sytuacji medycznej niż nasi Podopieczni - starszych oraz niezdolnych do samodzielnego poruszania się, co zwiększało poziom ryzyka.

Co my możemy zrobić?

Bez względu na dalszy los terapii Elevidys, w przypadku DMD pojawiają się kolejne możliwości terapeutyczne i każda z nich wiąże się z ogromnymi kosztami, które obecnie mogą być pokrywane wyłącznie dzięki wsparciu darczyńców Siepomaga.pl.

W tym roku w Unii Europejskiej dopuszczono do obrotu Duvyzat, który na ten moment nie jest refundowany w żadnym kraju Unii. Roczny koszt jego podania to około 2 miliony złotych. W końcowych fazach badań z perspektywą rejestracji do roku 2026 znajdują się kolejne 4 potencjalne leki na DMD, które mogą być alternatywą także dla Naszych Podopiecznych.