Ratunek za 14 milionów❗️Pomóż Mikołajowi, póki jest jeszcze czas...
Cel zbiórki: Terapia genowa w USA
Wpłać, wysyłając SMS
Przekaż mi 1,5% podatku
Przekaż mi 1,5% podatku
Cel zbiórki: Terapia genowa w USA
Aktualizacje
Terapia genowa znów jest dostępna – FDA cofnęła decyzję o wstrzymaniu dostaw leku!
Z ogromną ulgą dzielimy się z Wami najnowszą informacją:
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała zgodę na wznowienie terapii genowej dla pacjentów z Dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), którzy są chodzący – czyli dla wszystkich naszych podopiecznych!Czasowe wstrzymanie dostaw leku ogłoszone 23 lipca było reakcją na przypadki zgonów pacjentów w bardzo ciężkim stanie zdrowia. FDA potwierdziła, że ostatni śmiertelny przypadek nie miał związku z samą terapią, a producent leku, Sarepta, natychmiast wznowił jego dystrybucję. Szczegóły znajdziesz TUTAJ.
To oznacza, że wszyscy chłopcy chorzy na DMD, zbierający na Siepomaga mają znów realną szansę na terapię, która może zatrzymać postęp choroby!
Teraz jeszcze bardziej liczy się czas. Wasze wsparcie – każda wpłata, każde udostępnienie – jest dziś cenniejsze niż kiedykolwiek. Nie możemy się zatrzymać. Nadzieja wróciła – i musimy ją jak najszybciej wykorzystać.
Najnowsze wieści zza oceanu, dotyczące terapii genowej.
23.07.2025: Sarepta Therapeutics, producent pierwszej zarejestrowanej terapii genowej na Dystrofię mięśniową Duchenne’a, zobowiązał się do współpracy z FDA w celu uzupełnienia informacji o możliwych skutkach ubocznych leku. Do tego czasu dystrybucja leku będzie tymczasowo zawieszona. Zbiórka środków jest kontynuowana w celu umożliwienia podopiecznemu przyjęcia terapii genowej - lub innej opcji terapeutycznej - w możliwie jak najszybszym terminie, gdy tylko będzie to z powrotem możliwe. Rodzina chłopca robi wszystko, by wyprzedzić rozwój choroby i ratować jego zdrowie i życie, zanim będzie za późno. W przypadku DMD pojawiają się wciąż nowe możliwości leczenia. Każda z nich wiąże się z ogromnymi kosztami, które są możliwe do opłacenia wyłącznie dzięki wsparciu darczyńców Siepomaga.pl. Tutaj przeczytasz więcej na ten temat.
Walczymy dalej… Potrzebujemy Was jak nigdy wcześniej!
Czas nie działa na naszą korzyść… Choroba postępuje… Mięśnie Mikołaja słabną, a my patrzymy na to z bezradnością i serce nam się kraje... Prosimy o pomoc w walce o życie naszego synka!
Mikołaj nadal nie mówi. Codzienność staje się coraz trudniejsza. Każdy dzień to nowe wyzwanie – synek nie jest nawet w stanie samodzielnie wejść po schodach. Jest coraz ciężej. Do tego wszystkiego dochodzi autyzm, który jeszcze bardziej utrudnia kontakt z naszym synkiem...
Od sierpnia Mikołaj zacznie przyjmować sterydy – to jedyne, co obecnie możemy zrobić. To nie leczenie. To tylko próba zatrzymania czasu… Próba utrzymania go przy życiu, dopóki nie uda się zebrać środków na terapię genową.
Mimo choroby Mikołaj cały czas się uśmiecha, jest takim pogodnym dzieckiem! Jego radość to nasze największe światło w tym całym mroku... Ale to światło gaśnie, jeśli nie zdążymy na czas...
14 milionów złotych – to cena za życie naszego dziecka. Błagamy Was z całego serca: nie zostawiajcie nas w tej walce. Udostępniajcie, wspierajcie, pomagajcie – każda złotówka, każda modlitwa, każda dobra myśl daje nam nadzieję.
Dziękujemy, że jesteście z nami.
Rodzice Mikołaja
Opis zbiórki
Cały czas po policzkach ciekną nam łzy, gdy uświadamiamy sobie, jak poważna jest choroba naszego dziecka. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a stała się naszą zmorą, z którą każdego dnia musimy się mierzyć… Kawałek po kawałeczku zabiera nam naszego synka, a jedynym ratunkiem jest dla niego najdroższy lek świata... Pomocy!
Mikołaj urodził się zdrowy i zupełnie nic nie zwiastowało tego, co miało nadejść potem… Trzynaście miesięcy po narodzinach wydawało się, że synek nie słyszy. Badania potwierdziły prawidłowy słuch, jednak Mikołaj wciąż nie reagował na usłyszane dźwięki.
Lekarze chyba czuli, że coś jest nie tak. Zlecili dodatkowe badania wątroby oraz EEG głowy, których wyniki okazały się złe. Jednak ostateczną diagnozę przyniosły dopiero badania genetyczne.
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a. Gdy patrzymy na naszego malutkiego syneczka, nie możemy uwierzyć, że choroba wkrótce osłabi go na tyle, że nie będzie mógł chodzić. To nieuchronne – jego mięśnie będą stopniowo i nieodwracalnie zanikać! Z czasem choroba będzie dążyć do jednego – odebrania życia naszemu synkowi...
Ratunek istnieje, ale jest on NIEWYOBRAŻALNIE DROGI – terapia genowa została wyceniona na 14 milionów złotych!
Póki co jedyne, co możemy zrobić, to zadbać o jego ciało, mięśnie i sprawność poprzez rehabilitację. Mikołaj na szczęście samodzielnie chodzi. Jego chód jest jednak nieprawidłowy, tzw. kaczkowaty. Często ma problemy z utrzymaniem równowagi, więc, aby nie upaść, pomaga sobie, machając ręką. Niestety nadal wywraca się nawet na prostej drodze, nie potrafi sam wejść po schodach i zejść z nich, ma wielkie problemy ze wstaniem na nóżki po pozycji siedzącej lub leżącej… Strach pomyśleć, co będzie dalej...
Pokłosie tej genetycznej choroby staje się już widoczne podczas jedzenia. Synek miewa problemy z przełykaniem pokarmów i kaszle podczas jedzenia, co stanowi realne niebezpieczeństwo zachłyśnięcia się! Na każdym kroku musimy pilnować jego bezpieczeństwa…
Lekarze powiedzieli nam już gorzką prawdę: za jakiś czas nasze dziecko usiądzie na wózek inwalidzki, a jego sprawność będzie stawała się coraz mniejsza. Jednak póki ten mroczny scenariusz jeszcze się nie ziścił, póki Mikołaj jeszcze samodzielnie chodzi, musimy wzmacniać jego ciało i mięśnie!
Każdego dnia boimy się o przyszłość. Jednak musimy też skupić się na teraźniejszości – tylko wtedy będziemy mogli spowolnić rozwój Dystrofii mięśniowej.
Nasz synek jest małym chłopcem, naszym szczęściem, dla którego chcemy tego, co najlepsze! Potrzebujemy Waszej pomocy, abyśmy zdołali zapewnić Mikołajowi potrzebne leczenie i powstrzymali tę okrutną chorobę genetyczną. Prosimy, pomóżcie nam dokonać niemożliwego i uzbierać 14 milionów!
Rodzice
Wpłata anonimowa81 zł- Wpłata anonimowa10 zł
- Wpłata anonimowaX zł
- Wpłata anonimowa5,50 zł
Dużo zdrowia ❤️ Polecam wiarę w Jezusa, On daje siły, jego słowa są pocieszeniem i wsparciem. Poza tym on sprawia że człowiek nie jest sam. Izajasz 41:10
- Wpłata anonimowaX zł
- Wpłata anonimowaX zł