Na ratunek dzieciom z SLOS❗️
Cel kampanii: Dofinansowanie prac nad stworzeniem terapii genowej
Wpłać, wysyłając SMS
Cel kampanii: Dofinansowanie prac nad stworzeniem terapii genowej
Aktualizacje
Widzieliśmy to na własne oczy: medycyna potrafi cofnąć wyrok! Przełomowe spotkanie z prof. Lisowskim 💚
W lipcu cieszyliśmy się z pierwszych pobranych próbek krwi. Dziś nadzieja na ratunek staje się namacalna jak nigdy dotąd!
22 września we Wrocławiu, nasze rodziny spotkały się z profesorem Leszkiem Lisowskim - naukowcem, który pracuje nad terapią genową ratującą dzieci z zespołem SLOS.
To spotkanie dosłownie odebrało nam mowę i wlało w serca ogromną siłę. Profesor pokazał nam niesamowite postępy dzieci, które otrzymały inną terapię genową, opracowaną wcześniej w jego instytucie. Zobaczyliśmy na własne oczy, że współczesna medycyna naprawdę potrafi naprawiać błędy w genach i zatrzymać chorobę, która dotąd brzmiała jak wyrok!
Dla nas - rodziców - był to też czas ogromnego wzruszenia i jedności. Dziś wiemy na 100%, że idziemy w dobrą stronę, a przed naszymi dziećmi po raz pierwszy otwiera się szansa na normalną przyszłość.
Kolejne etapy badań nad powstaniem leku będą możliwe tylko wtedy, gdy dokończymy zbiórkę.
Sami nie damy rady ich sfinansować, ale z Wami możemy dokonać cudu, nie tylko dla dzieci w Polsce, ale i na całym świecie.
Błagamy o wsparcie. Wpłaćcie choćby drobną kwotę, udostępnijcie zbiórkę i pomóżcie nam uratować dzieci!
1 czerwca wydarzyło się coś, o czym jeszcze kilka lat temu baliśmy się nawet marzyć!
Marysia, Jaśmina, Klara i Kubuś – czworo niezwykłych dzieci z SLOS, razem ze swoimi rodzinami pojechali do Lublany w Słowenii. Celem było oddanie próbek krwi do badań nad terapią genową, która może stać się szansą dla wszystkich dzieci z tą rzadką chorobą!
Był to kolejny krok w stronę przyszłości, w której diagnoza SLOS nie będzie już oznaczała braku nadziei na sprawność dziecka, ale możliwość skutecznego leczenia.
„Patrzyliśmy na nasze dzieci z ogromnym wzruszeniem. One jeszcze nie wiedzą, jak wielkie znaczenie miał ten dzień”. – mówią rodzice. Maluchy nie rozumieją, że właśnie stały się częścią badań, które mogą zmienić życie nie tylko ich samych, ale również kolejnych dzieci, u których w przyszłości zostanie zdiagnozowany zespół SLOS!
Z takich pozornie niewielkich kroków rodzą się największe przełomy. Nauka potrzebuje czasu, ale wierzymy, że każdy kolejny etap przybliża dzieci do celu i ratunku.
Z całego serca dziękujemy, że wspieracie tę misję. To dzięki Waszym wpłatom, udostępnieniom i słowom rodzice dzieci z SLOS mogą wierzyć, że to, co dziś wydaje się niemożliwe, jutro może stać się rzeczywistością!
Opis kampanii
Rodzice dzieci z zespołem Smitha-Lemliego-Opitza (SLOS) codziennie walczą o rozwój, sprawność i bezpieczną przyszłość swoich pociech.
Historie rodzin zaczynają się uderzająco podobnie. Książkowe ciąże, idealne wyniki USG, łzy radości i pokoje pełne zabawek czekające na maleństwa. Dzień porodu zmieniał wszystko. Zamiast donośnego krzyku noworodka – ciche, słabe kwilenie. Potem wiotkie ciałka, brak odruchu ssania, konieczność karmienia przez rurkę prosto do żołądka (PEG), zrośnięte paluszki u stóp. Szok, strach na szpitalnych korytarzach i w końcu diagnoza, po której w jednym momencie zawala się cały świat: Zespół Smitha-Lemliego-Opitza (SLOS).
„Moment pogodzenia się z taką sytuacją to jak przeżycie żałoby. Żałoby po stracie zdrowego dziecka i pogodzenie się z faktem, że niepełnosprawność to nie koniec świata” – te słowa mamy małej Marysi idealnie oddają to, co czują rodzice po usłyszeniu diagnozy.
Cichy zabójca – z czym walczą dzieci?
Zwykły ból można ukoić. Ale SLOS to wróg niewidzialny i bezlitosny. Z powodu błędu w DNA, organizmy maluchów nie potrafią wyprodukować cholesterolu – substancji absolutnie niezbędnej do prawidłowego rozwoju mózgu. To jednak nie wszystko. Zamiast zdrowego budulca, w ich ciałach gromadzą się szkodliwe substancje pośrednie metabolizmu lipidów. To toksyczne odpady, które z każdym dniem nieodwracalnie niszczą układ nerwowy, narządy i wzrok. Choroba dusi je od środka. Dzieci często nie mówią, nie jedzą samodzielnie, zmagają się z przerażającą nadwrażliwością sensoryczną. Ich codzienność to ciągła, intensywna rehabilitacja.
Choć medycyna wciąż nie oferuje skutecznego leczenia, pojawiła się nadzieja – terapia genowa, mogąca zmienić ich życie. Potrzebna jest jednak mobilizacja i wsparcie ludzi o wielkich sercach!
Choroba jest na tyle rzadka, że dla większości firm farmaceutycznych opracowanie terapii się nie opłaca – liczba chorych po prostu jest zbyt niska. Rodzice małych pacjentów jednak się nie poddają i szukają ratunku gdzie tylko się da. Tak dotarli do profesora Leszka Lisowskiego, światowej klasy naukowca, który pracuje nad stworzeniem terapii genowych dla dzieci z rzadkimi chorobami. Fundacja profesora – Gene2Cure, ma na celu stworzenie 10 terapii genowych dla 10 dotąd nieuleczalnych chorób. Jedną z nich jest SLOS.
Leczenie polega na stworzeniu specjalnego wektora, który dostarczy prawidłową kopię genu prosto do uszkodzonych komórek mózgu dzieci. To naprawi błąd w DNA i uruchomi produkcję cholesterolu u samego źródła!
Prace i badania już trwają. Faza laboratoryjna projektu ma za sobą pierwszy sukces – udało się stworzyć przynajmniej jeden prototyp wektoru, który może przejść do badań klinicznych. Oznacza to, że ta terapia naprawdę może powstać i odmienić życie chorych! To ostatnia deska ratunku dla rodziców dzieci z zespołem SLOS i pierwszy krok ku leczeniu schorzeń, które do tej pory były nieuleczalne!
Przeszkodą są jednak pieniądze. Potrzebna jest ogromna kwota, by doprowadzić ten projekt do końca – od badań przedklinicznych, przez produkcję kliniczną, aż po pierwsze podanie terapii pacjentom. Łączna niezbędna suma wynosi aż 5 milionów euro. Dla jednej rodziny to kwota, która zamyka drzwi do ratunku, ale z pomocą tysięcy ludzi o dobrych sercach dzieci mogą zyskać szansę na cud!
Ruszamy z pierwszym etapem zbiórki, by dać dzieciom lepsze życie, na które zasługują. Potrzebujemy Twojej pomocy. Stworzenie terapii genowej to skomplikowany i kosztowny proces badawczy, ale musimy o niego walczyć. Dla wszystkich dzieci, które potrzebują ratunku.
Dołącz do zbiórki i odmień życie dzieci zmagających się z SLOS. Podaruj nadzieję!
Poznaj bliżej naszych Podopiecznych z SLOS!
💚 Jaśminka (otwiera nową kartę)
Wpłata anonimowaX zł- Wpłata anonimowa100 zł
- Wpłata anonimowaX zł
- 3,003 zł
- Meg20 zł
- Wpłata anonimowa20 zł